Klinické studie a neuromuskulární onemocnění

• Duben 24, 2024

Klinické studie zahrnují experimentální výzkum s cílem nalézt účinnější léčbu a / nebo léčbu nemoci. I když neuromuskulární onemocnění nelze dosud vyléčit, probíhající klinické studie (nazývané také intervenční studie) poskytují naději. Díky zapojení do klinického výzkumu se mohou jedinci s neuromuskulárním onemocněním podílet na probíhajícím hledání, aby se zlepšilo lékařské ošetření.

Zapojení do klinického hodnocení však nemusí být pro zúčastněného jednotlivce přínosem a experimentální léčba stále existuje možnost poškození. Pokud se rozhodnete zapojit se do klinického hodnocení, informujte svého lékaře.

Zapojení do klinického hodnocení musí být dobrovolné. Prostřednictvím procesu nazývaného informovaný souhlas jsou účastníci informováni o klinické studii, aby jim pomohli při rozhodování, zda se budou nebo nebudou účastnit. Účastníci by měli mít příležitost dozvědět se o výzkumném protokolu a klást otázky. Protokol by měl zahrnovat informace o tom, kdo se kvalifikuje pro zkoušku a jak jsou účastníci vybíráni k účasti a přiřazeni k výzkumným skupinám. Protokoly budou také zahrnovat informace, jako jsou rizika a přínosy účasti, délka studia, harmonogram zkoušek, postupů a / nebo léků a dávek.

V USA vyžadují protokoly lékařského výzkumu zahrnující drogy, biologické produkty nebo zdravotnické prostředky, které jsou prováděny s lidskými účastníky, revizi, schválení a monitorování institucionální revizní komisí (IRB). Role IRB zahrnuje určení, zda výzkum dodržuje etické požadavky a chrání práva a bezpečnost účastníků.

V USA lze klinická hodnocení nalézt na webových stránkách USA Clinical Trials. Při hledání místa v USA pro klinické zkoušky bylo použito termínu „neuromuskulární onemocnění“ 1067 „otevřených studií“ v době přístupu na toto místo (5/9/15). (Toto vyhledávání vyloučilo uzavřené studie a studie s „neznámým statusem“: Bez těchto omezení bylo zobrazeno 4047 studií.) Některé z 1067 byly najaty, zatímco jiné byly uvedeny jako „ještě ne nábor.“ Hledání „svalové dystrofie“ našlo 115 otevřených studií (opět s vyloučením „neznámého stavu“).

Součástí webu je také možnost pokročilého vyhledávání, které dále zúží vyhledávání. Například při hledání „svalové dystrofie“ bylo nalezeno 115 otevřených studií (s vyloučením studií „neznámého stavu“), zaškrtnutí políčka pro pokročilé vyhledávání dětí, narození ve věku do 17 let, zúžilo vyhledávání na 77 studií. Přidáním výrazu „srdce“ do výše uvedených vyhledávacích kritérií v části „Cílené vyhledávání: podmínky“ se vyhledávání dále zúžilo na 5 studií.

Na mezinárodní úrovni nyní Světová zdravotnická organizace spravuje mezinárodní registr klinických hodnocení. Mezinárodní platforma registru klinických klinických zkoušek poskytuje klinickým výzkumným pracovníkům příležitost sdělovat své úsilí na mezinárodní úrovni. Kooperativní mezinárodní skupina pro neuromuskulární výzkum se zaměřuje na výzkum specifický pro neuromuskulární onemocnění.

Jednotlivci se také mohou registrovat v registrech nemocí pro neuromuskulární onemocnění a určitá specifická neuromuskulární onemocnění. Tímto způsobem budou jejich informace dostupné vědcům, kteří hledají nábor předmětů pro svůj výzkum.

Podle Koalice pro klinické zkoušky dochází k Týdnu informovanosti o klinických zkouškách během prvního úplného květnového týdne v roce 2015. Nabízejí bezplatnou sadu nástrojů, která pomáhají zvyšovat povědomí o významu klinických hodnocení.

V rámci komunity neuromuskulárních chorob zůstává důležité pomáhat při hledání léčby a léčby. Organizace jako Asociace svalové dystrofie (MDA) a Světová zdravotnická organizace (WHO) poskytují podporu pro výzkumné úsilí. Zapojením do výzkumu, ať už jako účastník, nebo prostřednictvím fundraisingu a advokacie, můžete pomoci podpořit probíhající výzkumné úsilí v oblasti neuromuskulárních chorob.

Zdroje:
ClinicalTrials.gov, (n.d.). Základní vyhledávání. //www.clinicaltrials.gov/ct2/search. Načteno 5/9/15.
ClinicalTrials.gov, (2014). Další informace o klinických studiích. Citováno z 5/9/15 // www.clinicaltrials.gov / ct2 / info / pochopit.
Koalice pro povědomí o klinických zkouškách, (2015). Sada nástrojů pro týdenní informování o klinických zkouškách. Citováno 5. 5. 2015 z //cctawareness.org/wp-content/uploads/2015/04/Clinical-Trials-A aware-Toolkit_FINAL.pdf.
Webové stránky družstevní mezinárodní neuromuskulární výzkumné skupiny, (2015). Citováno 5. 5. 2015 z //www.cinrgresearch.org/.
MDA, (n.d.). Klinické studie a zkoušky. Načteno 5. 5. 15 z //www.mda.org/research2/clinical-trials.
Reijonen, J., (n.d.). Výzkumné registry a neuromuskulární onemocnění. Citováno 5/9/15 z //www.coffebreakblog.com/articles/art178947.asp.
Wahl, M., (2008). Být spolu-dobrodruhem. Quest, 15: 3. Citováno 5. 5. 2015 z //quest.mda.org/article/being-co-adventurer.
Světová zdravotnická organizace, (2014). Mezinárodní platforma pro registraci klinických klinik (ICTRP). Citováno / 9/15 z //www.who.int/ictrp/en/.

Video Návody: MUDr. Jana Haberlová, Ph.D. - Dystrofinopatie: průběh onemocnění a léčba (course & treatment) (Duben 2024).